JORF · 02 Sep 2026 · 2 vistas
Éplontersen reembolsado para la amiloidosis hereditaria por transtiretina
Por FactBox Admin
El WAINZUA (éplontersen), tratamiento para la amiloidosis hereditaria por transtiretina, es ahora reembolsable para los asegurados sociales. La decisión emana del ministerio de salud, de las familias, de la autonomía y de las personas con discapacidad, que ha publicado en el Boletín Oficial de la República Francesa (JORF n°0204 del 2 de septiembre de 2026) una orden de inscripción en la lista de especialidades reembolsables, acompañada de dos avisos que fijan el precio y la tasa de participación.
El medicamento, desarrollado por los laboratorios ASTRAZENECA, está inscrito para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria por transtiretina (hATTR) en pacientes adultos con polineuropatía de estadio 1 o de estadio 2. Se trata de una nueva opción terapéutica fundamental para una enfermedad rara e invalidante.
Una inscripción en dos vertientes reglamentarias
La inscripción para el reembolso se basa en la orden del 31 de agosto de 2026 (NOR SFHS2621573A), que modifica la lista de especialidades farmacéuticas reembolsables a los asegurados sociales prevista en el artículo L. 162-17 del código de la seguridad social. Una segunda orden del mismo día (NOR SFHS2621574A) inscribe paralelamente la especialidad en la lista de medicamentos autorizados para el uso de las colectividades y diversos servicios públicos.
En ambos casos, la única indicación terapéutica que da derecho a la cobertura está estrictamente delimitada:
- tratamiento de la amiloidosis hereditaria por transtiretina (hATTR);
- en pacientes adultos con polineuropatía de estadio 1 o de estadio 2.
Precio y tasa de participación
El precio del tratamiento está fijado por el aviso relativo a los precios (NOR SFHS2621575V), adoptado en aplicación del convenio entre el comité económico de productos sanitarios y la sociedad ASTRAZENECA. Los importes establecidos son los siguientes:
- PFHT (precio del fabricante sin impuestos): 19 528,90 €;
- PPTTC (precio público con todos los impuestos incluidos): 20 071,89 €.
La tasa de participación del asegurado se fija en el 70 % mediante el aviso relativo a la decisión de la Unión Nacional de Cajas de Seguro de Enfermedad (NOR SFHS2621576V), por decisión del director general de la UNCAM con fecha de 27 de agosto de 2026.
Características de la especialidad
La especialidad inscrita está identificada por el código CIP 34009 303 065 3 6. Se trata del WAINZUA 45 mg (éplontersen), solución inyectable en pluma precargada, presentada en jeringa precargada de vidrio de 0,8 ml (56 mg/ml) en una pluma precargada, acondicionada en caja de 1 (B/1).
El éplontersen es un oligonucleótido antisentido que actúa sobre la producción de transtiretina, la proteína cuya acumulación anormal es el origen de la enfermedad. Su administración por vía subcutánea lo convierte en un tratamiento de base destinado a ralentizar la progresión de la polineuropatía.
Alcance de la decisión
Estas órdenes y avisos entrarán en vigor a partir del cuarto día siguiente a su publicación en el Diario Oficial, es decir, a partir del 6 de septiembre de 2026. Para los pacientes afectados por amiloidosis hereditaria por transtiretina, esta inscripción abre un acceso reembolsado a una terapia innovadora, tanto en centros ambulatorios como en hospitales, y constituye un avance significativo en el tratamiento de una enfermedad rara hasta ahora marcada por una oferta terapéutica limitada.
Fuente oficial: Diario Oficial de la República Francesa, JORF n°0204 del 2 de septiembre de 2026 — Orden del 31 de agosto de 2026 (NOR SFHS2621573A), orden del 31 de agosto de 2026 (NOR SFHS2621574A), aviso relativo a los precios (NOR SFHS2621575V) y aviso relativo a la tasa de participación (NOR SFHS2621576V).