Éplontersen remboursé contre l'amylose héréditaire à transthyrétine

Le WAINZUA (éplontersen), traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine, est désormais remboursable aux assurés sociaux. La décision émane du ministère de la santé, des familles, de l’autonomie et des personnes handicapées, qui a publié au Journal officiel de la République française (JORF n°0204 du 2 septembre 2026) un arrêté d’inscription sur la liste des spécialités remboursables, accompagné de deux avis fixant le prix et le taux de participation.

Le médicament, développé par les laboratoires ASTRAZENECA, est inscrit pour le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR) chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2. Il s’agit d’une nouvelle option thérapeutique majeure pour une maladie rare et invalidante.

Une inscription en deux volets réglementaires

L’inscription au remboursement repose sur l’arrêté du 31 août 2026 (NOR SFHS2621573A), qui modifie la liste des spécialités pharmaceutiques remboursables aux assurés sociaux prévue à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale. Un second arrêté du même jour (NOR SFHS2621574A) inscrit parallèlement la spécialité sur la liste des médicaments agréés à l’usage des collectivités et divers services publics.

Dans les deux cas, la seule indication thérapeutique ouvrant droit à la prise en charge est strictement délimitée :

• traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR) ;
• chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2.

Prix et taux de participation

Le prix du traitement est fixé par l’avis relatif aux prix (NOR SFHS2621575V), pris en application de la convention entre le comité économique des produits de santé et la société ASTRAZENECA. Les montants retenus sont les suivants :

• PFHT (prix fabricant hors taxes) : 19 528,90 € ;
• PPTTC (prix public toutes taxes comprises) : 20 071,89 €.

Le taux de participation de l’assuré est fixé à 70 % par l’avis relatif à la décision de l’Union nationale des caisses d’assurance maladie (NOR SFHS2621576V), sur décision du directeur général de l’UNCAM en date du 27 août 2026.

Caractéristiques de la spécialité

La spécialité inscrite est identifiée par le code CIP 34009 303 065 3 6. Il s’agit du WAINZUA 45 mg (éplontersen), solution injectable en stylo prérempli, présentée en seringue préremplie en verre de 0,8 ml (56 mg/ml) dans un stylo prérempli, conditionnée en boîte de 1 (B/1).

L’éplontersen est un oligonucléotide antisens qui cible la production de transthyrétine, la protéine dont l’accumulation anormale est à l’origine de la maladie. Son administration par voie sous-cutanée en fait un traitement de fond destiné à ralentir la progression de la polyneuropathie.

Portée de la décision

Ces arrêtés et avis prennent effet à compter du quatrième jour suivant leur publication au Journal officiel, soit à partir du 6 septembre 2026. Pour les patients atteints d’amylose héréditaire à transthyrétine, cette inscription ouvre un accès remboursé à une thérapie innovante, tant en ville qu’à l’hôpital, et constitue une avancée significative dans la prise en charge d’une maladie rare jusqu’alors marquée par une offre thérapeutique limitée.

Source officielle : Journal officiel de la République française, JORF n°0204 du 2 septembre 2026 — Arrêté du 31 août 2026 (NOR SFHS2621573A), arrêté du 31 août 2026 (NOR SFHS2621574A), avis relatif aux prix (NOR SFHS2621575V) et avis relatif au taux de participation (NOR SFHS2621576V).