L'Aifa élimine le critère de la protéinurie du registre de Fabhalta

L’Agence italienne du médicament (AIFA) supprime le critère bloquant de la protéinurie de la fiche d’éligibilité du registre de suivi de Fabhalta, le médicament indiqué pour la glomérulopathie à complément 3. La modification est prescrite par la Décision du 15 octobre 2026, n° 58/2026, publiée dans la Gazette officielle de la République italienne, Série générale n° 250 du 27 octobre 2026 sous la référence 26A05604. L’acte, signé à Rome par le directeur technique-scientifique de l’agence, prend effet le lendemain de sa publication et élargit de fait le groupe de patients éligibles au traitement.

La mesure réécrit l’art. 1 de la décision et redéfinit le périmètre du registre pour l’indication « traitement des patients adultes atteints de glomérulopathie à complément 3 (C3G) en association avec un inhibiteur du système rénine-angiotensine (SRA), ou chez les patients intolérants aux inhibiteurs du SRA ou pour lesquels un inhibiteur du SRA est contre-indiqué ». Le point qui change concerne la population présentant une C3G récurrente après une transplantation rénale, jusqu’à présent limitée par une valeur seuil de protéinurie.

La décision s’appuie sur une chaîne d’actes rappelés en préambule :

• la Décision AIFA n° PRES/316/2026, publiée dans la Gazette officielle, Série générale n° 70 du 25 mars 2026, relative au régime de remboursement et au prix ;
• la délibération n° 7 du 28 janvier 2026 du conseil d’administration de l’AIFA ;
• l’avis de la Commission scientifique et économique du médicament (CSE), exprimé lors de la séance du 7-11 septembre 2026 ;
• l’art. 48 du décret-loi du 30 septembre 2003, n° 269, instituant l’agence, et le décret du Ministre de la Santé du 20 septembre 2004, n° 245 ;
• l’art. 8, paragraphe 10, de la loi du 24 décembre 1993, n° 537, sur la classification des médicaments pris en charge par le Service sanitaire national.

Le champ bloquant qui est supprimé

L’art. 1, paragraphe 2, de la décision est explicite : la modification « a pour objet la suppression, dans la fiche d’éligibilité, du champ bloquant pour UPCR <1 g/g (et pour protéinurie <1 g/24h) pour la population de patients présentant une C3G récurrente après transplantation rénale ». Il s’agit donc de deux paramètres distincts, exprimés respectivement comme rapport urine/protéines et comme protéinurie des 24 heures, qui conditionnaient jusqu’à aujourd’hui l’accès au registre.

Le paragraphe 3 renvoie aux conditions et modalités d’utilisation mises à jour, « disponibles dans la fiche de suivi actualisée, consultable sur le portail institutionnel de l’AIFA », à l’adresse registri-e-piani-terapeutici. La fiche publiée en ligne devient ainsi la référence opérationnelle pour les cliniciens qui inscrivent les patients dans le registre.

Le processus décisionnel et l’entrée en vigueur

L’instruction est reconstituée dans les prémisses. La CSE a établi la modification du registre lors de la séance du 7 au 11 septembre 2026 ; par la suite, le titulaire de l’autorisation de mise sur le marché a été entendu et, comme on peut le lire dans l’acte, « en date du 7 octobre 2026, suite à la communication de l’avis exprimé par la Commission scientifique et économique du médicament (CSE), conjointement avec la proposition de mise à jour graphique du registre de suivi concerné, n’a pas souhaité formuler d’observations ».

L’art. 2 fixe les dispositions finales : la décision prend effet le jour suivant sa publication au Journal Officiel et sera notifiée à la société titulaire de l’autorisation. L’acte est signé pour le directeur technique et scientifique par RUSSO, fonction occupée par Pierluigi Russo, nommé par décret du ministre de la Santé le 9 février 2024 ; parmi les références figure également la nomination du président du conseil d’administration Robert Giovanni Nisticò, disposée par décret le 5 avril 2024.

L’impact sur les dépenses et sur l’accès

La décision aborde également le profil économique. Le texte indique que « l’éventuel surcoût des dépenses pharmaceutiques à la charge du Service national de santé résultant de l’avis exprimé par la Commission scientifique et économique du médicament sera évalué dans le cadre de la prochaine procédure de renégociation des conditions de prix et de remboursabilité du médicament ». Aucun chiffre concernant les dépenses ou le nombre de patients traités n’est indiqué dans la mesure.

La décision s’inscrit dans la pratique des registres de l’AIFA, rappelée par l’art. 48, paragraphe 33-ter, du décret-loi n° 269 de 2003 relatif aux spécialités médicinales soumises à une remboursabilité conditionnée : les registres font partie intégrante du système d’information du Service national de santé et leur activation est vérifiée annuellement, également aux fins d’un éventuel remboursement par les entreprises pharmaceutiques.

Pour les patients transplantés rénaux présentant une récidive de C3G, le changement est concret : l’évaluation clinique ne dépend plus du dépassement d’un seuil de protéinurie fixé dans la fiche, et les centres prescripteurs pourront inscrire au registre même ceux présentant des valeurs supérieures. Les autres exigences de l’indication, l’obligation de remplir la fiche mise à jour et le suivi accompagnant la remboursabilité conditionnée restent inchangés.

Source officielle : Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana, Serie generale n. 250 du 27 octobre 2026 — Détermination AIFA 15 octobre 2026, n. 58/2026 (26A05604), p. 8.