Aifa elimina el criterio de la proteinuria del registro de Fabhalta

La Agencia Italiana del Medicamento elimina el criterio bloqueante de la proteinuria de la ficha de elegibilidad del registro de seguimiento de Fabhalta, el medicamento indicado para la glomerulopatía por complemento 3. La modificación es dispuesta por la Determinación del 15 de octubre de 2026, n. 58/2026, publicada en la Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana, Serie generale n. 250 del 27 de octubre de 2026 con la referencia 26A05604. El acto, firmado en Roma por el director técnico-científico de la agencia, tiene efecto desde el día siguiente a su publicación y amplía de hecho el grupo de pacientes elegibles para el tratamiento.

La medida reescribe el art. 1 de la determinación y redefine el perímetro del registro para la indicación «tratamiento de pacientes adultos con glomerulopatía por complemento 3 (C3G) en combinación con un inhibidor del sistema renina-angiotensina (RAS), o en pacientes intolerantes a los inhibidores del RAS o para quienes un inhibidor del RAS esté contraindicado». El punto que cambia se refiere a la población con C3G recurrente tras un trasplante de riñón, hasta ahora vinculada a un valor umbral de proteinuria.

La determinación se basa en una cadena de actos citados en el preámbulo:

• la Determinación AIFA n. PRES/316/2026, publicada en la Gazzetta Ufficiale, Serie generale n. 70 del 25 de marzo de 2026, sobre el régimen de reembolsabilidad y precio;
• la deliberación n. 7 del 28 de enero de 2026 del consejo de administración de la AIFA;
• el dictamen de la Comisión científico-económica del medicamento (CSE), expresado en la sesión del 7-11 de septiembre de 2026;
• el art. 48 del decreto-ley 30 de septiembre de 2003, n. 269, constitutivo de la agencia, y el decreto del Ministro de Salud 20 de septiembre de 2004, n. 245;
• el art. 8, párrafo 10, de la ley 24 de diciembre de 1993, n. 537, sobre la clasificación de los medicamentos suministrables a cargo del Servicio Sanitario Nacional.

El campo bloqueante que se elimina

El art. 1, párrafo 2, de la determinación es explícito: la modificación «tiene por objeto la eliminación, en la ficha de elegibilidad, del campo bloqueante para UPCR <1 g/g (y para proteinuria <1 g/24h) para la población de pacientes con C3G recurrente tras trasplante de riñón». Se trata, por tanto, de dos parámetros distintos, expresados respectivamente como relación orina/proteínas y como proteinuria de 24 horas, que hasta hoy condicionaban el acceso al registro.

El párrafo 3 remite a las condiciones y modalidades de empleo actualizadas, «disponibles en la ficha de seguimiento actualizada, consultable en el portal institucional de la AIFA», en la dirección registri-e-piani-terapeutici. La ficha publicada en línea se convierte así en la referencia operativa para los clínicos que inscriben a los pacientes en el registro.

El proceso decisorio y la entrada en vigor

La instrucción se reconstruye en las premisas. La CSE estableció la modificación del registro en la sesión del 7-11 de septiembre de 2026; posteriormente, se escuchó al titular de la autorización de comercialización y, como se lee en el acto, «con fecha 7 de octubre de 2026, tras la comunicación del dictamen expresado por la Comisión científico-económica del fármaco (CSE), junto con la propuesta de actualización gráfica del registro de seguimiento afectado, no ha deseado formular observaciones».

El art. 2 fija las disposiciones finales: la resolución tiene efecto desde el día siguiente a su publicación en la Gazzetta Ufficiale y será notificada a la sociedad titular de la autorización. El acto está firmado por el director técnico-científico por RUSSO, cargo desempeñado por Pierluigi Russo, nombrado mediante decreto del Ministro de Salud del 9 de febrero de 2024; entre las referencias aparece también el nombramiento del presidente del consejo de administración Robert Giovanni Nisticò, dispuesto mediante decreto del 5 de abril de 2024.

El impacto en el gasto y en el acceso

La resolución aborda también el perfil económico. En el texto se lee que «el eventual incremento del gasto farmacéutico a cargo del Servicio Sanitario Nacional derivado del dictamen expresado por la Comisión científico-económica del fármaco será evaluado en el marco del próximo procedimiento de renegociación de las condiciones de precio y de reembolsabilidad del medicamento». No se indica ninguna cifra de gasto ni de pacientes tratados en la medida.

La decisión se enmarca en la práctica de los registros de la AIFA, referenciada por el art. 48, párrafo 33-ter, del decreto-ley n. 269 de 2003 en materia de especialidades medicinales sujetas a reembolsabilidad condicionada: los registros son parte integrante del sistema informativo del Servicio Sanitario Nacional y su activación se verifica anualmente también a efectos del eventual reembolso por parte de las empresas farmacéuticas.

Para los pacientes trasplantados de riñón con recidiva de C3G el cambio es concreto: la evaluación clínica ya no depende de la superación de un umbral de proteinuria fijado en la ficha, y los centros prescriptores podrán inscribir en el registro también a quienes presenten valores superiores. Permanecen inalterados los demás requisitos de la indicación, la obligación de cumplimentar la ficha actualizada y el seguimiento que acompaña a la reembolsabilidad condicionada.

Fuente oficial: Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana, Serie generale n. 250 del 27 de octubre de 2026 — Determina AIFA 15 de octubre de 2026, n. 58/2026 (26A05604), pág. 8.