Aifa elimina il criterio della proteinuria dal registro di Fabhalta

L’Agenzia italiana del farmaco cancella il criterio bloccante della proteinuria dalla scheda di eleggibilità del registro di monitoraggio di Fabhalta, il medicinale indicato per la glomerulopatia da complemento 3. La modifica è disposta dalla Determina 15 ottobre 2026, n. 58/2026, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana, Serie generale n. 250 del 27 ottobre 2026 con il riferimento 26A05604. L’atto, firmato a Roma dal direttore tecnico-scientifico dell’agenzia, ha effetto dal giorno successivo alla pubblicazione e allarga di fatto la platea dei pazienti eleggibili al trattamento.

Il provvedimento riscrive l’art. 1 della determina e ridefinisce il perimetro del registro per l’indicazione «trattamento di pazienti adulti con glomerulopatia da complemento 3 (C3G) in combinazione con un inibitore del sistema renina-angiotensina (RAS), oppure in pazienti intolleranti agli inibitori del RAS o per i quali un inibitore del RAS è controindicato». Il punto che cambia riguarda la popolazione con C3G ricorrente dopo trapianto di rene, finora vincolata a un valore soglia di proteinuria.

La determina poggia su una catena di atti richiamati in premessa:

• la Determina AIFA n. PRES/316/2026, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale, Serie generale n. 70 del 25 marzo 2026, sul regime di rimborsabilità e prezzo;
• la delibera n. 7 del 28 gennaio 2026 del consiglio di amministrazione dell’AIFA;
• il parere della Commissione scientifico-economica del farmaco (CSE), espresso nella seduta del 7-11 settembre 2026;
• l’art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, istitutivo dell’agenzia, e il decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245;
• l’art. 8, comma 10, della legge 24 dicembre 1993, n. 537, sulla classificazione dei medicinali erogabili a carico del Servizio sanitario nazionale.

Il campo bloccante che viene rimosso

L’art. 1, comma 2, della determina è esplicito: la modifica «ha ad oggetto l’eliminazione, in scheda di eleggibilità, del campo bloccante per UPCR <1 g/g (e per proteinuria <1 g/24h) per la popolazione di pazienti con C3G ricorrente dopo trapianto di rene». Si tratta quindi di due parametri distinti, espressi rispettivamente come rapporto urine/proteine e come proteinuria delle 24 ore, che fino a oggi condizionavano l’accesso al registro.

Il comma 3 rinvia alle condizioni e modalità d’impiego aggiornate, «disponibili nella scheda di monitoraggio aggiornata, consultabile sul portale istituzionale dell’AIFA», all’indirizzo registri-e-piani-terapeutici. La scheda pubblicata online diventa così il riferimento operativo per i clinici che inseriscono i pazienti nel registro.

Il percorso decisionale e l’entrata in vigore

L’istruttoria è ricostruita nelle premesse. La CSE ha stabilito la modifica del registro nella seduta del 7-11 settembre 2026; successivamente il titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio è stato ascoltato e, come si legge nell’atto, «in data 7 ottobre 2026, a seguito della comunicazione del parere espresso dalla Commissione scientifico-economica del farmaco (CSE), unitamente alla proposta di aggiornamento grafico del registro di monitoraggio interessato, non ha inteso formulare rilievi».

L’art. 2 fissa le disposizioni finali: la determina ha effetto dal giorno successivo alla pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale e sarà notificata alla società titolare dell’autorizzazione. L’atto è sottoscritto per il direttore tecnico-scientifico da RUSSO, ruolo ricoperto da Pierluigi Russo, nominato con decreto del Ministro della salute del 9 febbraio 2024; tra i riferimenti compare anche la nomina del presidente del consiglio di amministrazione Robert Giovanni Nisticò, disposta con decreto del 5 aprile 2024.

L’impatto sulla spesa e sull’accesso

La determina affronta anche il profilo economico. Nel testo si legge che «l’eventuale aggravio sulla spesa farmaceutica a carico del Servizio sanitario nazionale conseguente al parere espresso dalla Commissione scientifico-economica del farmaco sarà valutato nell’ambito della prossima procedura di rinegoziazione delle condizioni di prezzo e di rimborsabilità del medicinale». Nessuna cifra di spesa o di pazienti trattati viene indicata nel provvedimento.

La decisione si colloca nella prassi dei registri AIFA, richiamata dall’art. 48, comma 33-ter, del decreto-legge n. 269 del 2003 in materia di specialità medicinali soggette a rimborsabilità condizionata: i registri sono parte integrante del sistema informativo del Servizio sanitario nazionale e la loro attivazione è verificata annualmente anche ai fini dell’eventuale rimborso da parte delle aziende farmaceutiche.

Per i pazienti trapiantati di rene con recidiva di C3G il cambiamento è concreto: la valutazione clinica non dipende più dal superamento di una soglia di proteinuria fissata in scheda, e i centri prescrittori potranno arruolare nel registro anche chi presenta valori superiori. Restano fermi gli altri requisiti dell’indicazione, l’obbligo di compilazione della scheda aggiornata e il monitoraggio che accompagna la rimborsabilità condizionata.

Fonte ufficiale: Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana, Serie generale n. 250 del 27 ottobre 2026 — Determina AIFA 15 ottobre 2026, n. 58/2026 (26A05604), pag. 8.