El G-BA certifica el beneficio adicional de Selumetinib para niños pequeños con NF1

El Comité Federal Conjunto (G-BA) ha decidido en su sesión del 6 de agosto de 2026 complementar la Directriz de Medicamentos con una evaluación del beneficio del principio activo selumetinib (nombre comercial Koselugo) para una nueva área de aplicación. Se trata de niños de 1 a menos de 3 años con neurofibromas plexiformes (NP) sintomáticos e inoperables en el caso de la neurofibromatosis tipo 1 (NF1). El anuncio de la decisión fue publicado el 14 de septiembre de 2026 en el Boletín Oficial Federal (Bundesanzeiger) bajo la referencia oficial BAnz AT 14.09.2026 B2.

La decisión complementa el Anexo XII de la Directriz de Medicamentos, donde se documenta la evaluación del beneficio de los medicamentos con nuevos principios activos según el § 35a del Quinto Libro del Código de la Seguridad Social (SGB V). Se basa en la autorización del 9 de enero de 2026, según la cual la monoterapia con Koselugo está indicada en pacientes de 1 año a menos de 7 años, así como en pacientes mayores con dificultades de deglución. El área de aplicación abarcada por la decisión se limita a niños de 1 a menos de 3 años.

Beneficio adicional y terapia comparativa

Como terapia comparativa adecuada, el G-BA establece el Best-Supportive-Care (mejor tratamiento de soporte) para el selumetinib como monoterapia. La magnitud y la probabilidad del beneficio adicional frente a esta terapia comparativa se evalúan como un indicio de un beneficio adicional no cuantificable.

La evaluación se basa en la valoración del dossier del IQWiG (A26-09) y el adendum (A26-76). No hubo datos evaluables para las categorías de criterio de valoración de mortalidad, calidad de vida relacionada con la salud y efectos secundarios; se observó una ventaja en el criterio de valoración de “cambio en el volumen del tumor”.

Datos del estudio SPRINKLE

La base son los resultados del estudio de fase I/II, abierto y de un solo brazo, SPRINKLE, actualmente en curso, con fecha de corte de datos del 16 de diciembre de 2025. Para la subpoblación relevante de niños de 1 a menos de 3 años, se obtuvieron los siguientes resultados:

• Mortalidad: ningún fallecimiento en el estudio
• Cambio de volumen de la lesión objetivo: cambio medio mejor alcanzado de –9,61 ml (DE 20,86) en 13 pacientes
• Tasa de respuesta objetiva (ORR): 2 de 13 (15,4 %)
• Supervivencia libre de progresión (PFS): 5 de 13 (38,5 %)
• Dolor (GIS-pNF, informado por los padres): en el ciclo 25, 13 de 13 (100 %) no informaron de dolor
• Eventos adversos totales: 13 de 13 (100 %), eventos graves en 3 de 13 (23,1 %)

Número de pacientes y costes de la terapia

Se estima que en Alemania hay aproximadamente entre 55 y 95 pacientes aptos para el tratamiento. Los costes anuales de la terapia con selumetinib, tras deducir los descuentos legalmente obligatorios (según el Lauer-Taxe al 1 de junio de 2026), ascienden a 81.237,57 € hasta 97.443,08 € por paciente. El rango resulta del límite inferior para los niños de 1 a menos de 2 años y el límite superior para los de 2 a menos de 3 años.

La iniciación y supervisión del tratamiento deben ser llevadas a cabo por médicos especialistas en medicina interna y hematología y oncología, o en medicina pediátrica y juvenil con especialización en neuropediatría o hematología y oncología pediátrica, con experiencia en la terapia de tumores causados por NF1. El medicamento fue aprobado bajo “condiciones especiales”; la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) evaluará la nueva información al menos anualmente.

La resolución entrará en vigor a partir del día de su publicación en las páginas de internet del G-BA el 6 de agosto de 2026. Para las familias afectadas, la evaluación del beneficio representa una base clara para el reembolso del tratamiento a través del seguro médico legal, incluso si el beneficio adicional se clasifica como no cuantificable debido a la limitada disponibilidad de datos.

Fuente: Bundesanzeiger, BAnz AT 14.09.2026 B2, publicado el 14 de septiembre de 2026, sección de Anuncios Oficiales (referencia oficial: BAnz AT 14.09.2026 B2).