G-BA bescheinigt Selumetinib Zusatznutzen für Kleinkinder mit NF1

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat in seiner Sitzung am 6. August 2026 beschlossen, die Arzneimittel-Richtlinie um eine Nutzenbewertung des Wirkstoffs Selumetinib (Handelsname Koselugo) für ein neues Anwendungsgebiet zu ergänzen. Betroffen sind Kinder von 1 bis unter 3 Jahren mit symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) bei Neurofibromatose Typ 1 (NF1). Die Bekanntmachung des Beschlusses wurde am 14. September 2026 im Bundesanzeiger unter der amtlichen Referenz BAnz AT 14.09.2026 B2 veröffentlicht.

Der Beschluss ergänzt die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie, in der die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a des Fünften Buches Sozialgesetzbuch (SGB V) dokumentiert wird. Er baut auf der Zulassung vom 9. Januar 2026 auf, wonach die Koselugo-Monotherapie bei Patienten von 1 Jahr bis unter 7 Jahren sowie bei älteren Patienten mit Schluckschwierigkeiten indiziert ist. Das vom Beschluss erfasste Anwendungsgebiet ist auf Kinder von 1 bis unter 3 Jahren begrenzt.

Zusatznutzen und Vergleichstherapie

Als zweckmäßige Vergleichstherapie legt der G-BA für Selumetinib als Monotherapie Best-Supportive-Care fest. Das Ausmaß und die Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens gegenüber dieser Vergleichstherapie werden als Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen bewertet.

Die Bewertung stützt sich auf die Dossierbewertung des IQWiG (A26-09) und das Addendum (A26-76). Für die Endpunktkategorien Mortalität, gesundheitsbezogene Lebensqualität und Nebenwirkungen lagen keine bewertbaren Daten vor; ein Vorteil zeigte sich im Endpunkt „Veränderung des Tumorvolumens“.

Studiendaten aus SPRINKLE

Grundlage sind die Ergebnisse der laufenden, offenen, einarmigen Phase-I/II-Studie SPRINKLE mit Datenschnitt vom 16. Dezember 2025. Für die relevante Teilpopulation der Kinder von 1 bis unter 3 Jahren ergaben sich:

• Mortalität: keine Todesfälle in der Studie
• Volumenänderung der Zielläsion: mittlere beste erreichte Änderung von –9,61 ml (SD 20,86) bei 13 Patientinnen und Patienten
• Objektive Ansprechrate (ORR): 2 von 13 (15,4 %)
• Progressionsfreies Überleben (PFS): 5 von 13 (38,5 %)
• Schmerz (GIS-pNF, elternberichtet): zu Zyklus 25 gaben 13 von 13 (100 %) keine Schmerzen an
• Unerwünschte Ereignisse gesamt: 13 von 13 (100 %), schwerwiegende Ereignisse bei 3 von 13 (23,1 %)

Patientenzahl und Therapiekosten

Für die Behandlung kommen in Deutschland schätzungsweise circa 55 bis 95 Patientinnen und Patienten infrage. Die Jahrestherapiekosten für Selumetinib belaufen sich nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte (Stand Lauer-Taxe: 1. Juni 2026) auf 81.237,57 € bis 97.443,08 € pro Patientin bzw. Patient. Die Spanne ergibt sich aus der Untergrenze für die 1- bis unter 2-Jährigen und der Obergrenze für die 2- bis unter 3-Jährigen.

Die Einleitung und Überwachung der Behandlung soll durch in der Therapie von NF1-bedingten Tumoren erfahrene Fachärztinnen und Fachärzte für Innere Medizin und Hämatologie und Onkologie oder für Kinder- und Jugendmedizin mit Schwerpunkt Neuropädiatrie oder pädiatrische Hämatologie und Onkologie erfolgen. Das Arzneimittel wurde unter „Besonderen Bedingungen“ zugelassen; die European Medicines Agency (EMA) wird neue Informationen mindestens jährlich bewerten.

Der Beschluss tritt mit Wirkung vom Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA am 6. August 2026 in Kraft. Für betroffene Familien bedeutet die Nutzenbewertung eine klare Grundlage für die Erstattung der Behandlung über die gesetzliche Krankenversicherung, auch wenn der Zusatznutzen angesichts der begrenzten Datenlage als nicht quantifizierbar eingestuft wird.

Quelle: Bundesanzeiger, BAnz AT 14.09.2026 B2, veröffentlicht am 14. September 2026, Rubrik Amtliche Bekanntmachungen (amtliche Referenz: BAnz AT 14.09.2026 B2).