El G-BA certifica el beneficio adicional de pegcetacoplan en la glomerulopatía C3

El Comité Federal Conjunto (G-BA) ha decidido en su sesión del 6 de agosto de 2026 modificar la Directriz de Medicamentos (AM-RL) e incluir una nueva indicación para el principio activo pegcetacoplan (nombre comercial Aspaveli) en el Anexo XII. La notificación de la decisión fue publicada el 2 de septiembre de 2026 en el Boletín Oficial Federal (Bundesanzeiger) bajo la referencia oficial BAnz AT 02.09.2026 B3.

El objeto es la evaluación del beneficio de Aspaveli para pacientes adultos y adolescentes de entre 12 y 17 años con glomerulopatía C3 (C3G) en combinación con un inhibidor del sistema renina-angiotensina (SRA), siempre que este no sea intolerable o esté contraindicado. El G-BA certifica un indicio de un beneficio adicional no cuantificable, ya que la base de datos científicos no permite una cuantificación.

Marco legal y autorización

Pegcetacoplan está autorizado como medicamento para el tratamiento de una enfermedad rara según el Reglamento (CE) n.º 141/2000 sobre medicamentos huérfanos. De acuerdo con el § 35a, apartado 1, frase 11, primera mitad del SGB V, el beneficio médico adicional se considera demostrado mediante la autorización. La autorización para la nueva indicación tiene fecha de 15 de enero de 2026.

La evaluación se basa en la valoración del dossier del G-BA del 15 de mayo de 2026. La decisión entra en vigor a partir del día de su publicación en las páginas de internet del G-BA el 6 de agosto de 2026. Los motivos fundamentales se publicarán en www.g-ba.de.

Datos del estudio VALIANT

La base de la evaluación es el estudio de fase III VALIANT, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, con una fase de estudio cegada y controlada con placebo durante 26 semanas. Para la subpoblación relevante con C3G, se obtuvieron los siguientes resultados:

• Mortalidad: sin diferencias relevantes para la evaluación del beneficio (1 de 51 frente a 0 de 45 eventos)
• Morbilidad: datos no evaluables
• Calidad de vida relacionada con la salud: sin diferencias relevantes
• Efectos secundarios: sin diferencias relevantes

En el criterio de valoración primario, el cambio en la proteinuria (uPCR FMU transformada logarítmicamente) hasta la semana 26, se mostró una diferencia de grupo estadísticamente significativa de –1,07 (IC del 95 % [–1,37; –0,78], p < 0,0001) a favor de pegcetacoplan. El cambio en la eGFR no presentó una diferencia significativa (5,2; IC del 95 % [–1,0; 11,4], p = 0,10).

Número de pacientes y costes de la terapia

El número de pacientes con C3G de entre 12 y 17 años que podrían ser candidatos para el tratamiento se estima en aproximadamente 180 a 370. Los costes anuales de la terapia con pegcetacoplan ascienden a 362.401,56 euros por paciente (según el índice Lauer-Taxe al 1 de junio de 2026); no se incurre en costes por prestaciones adicionales necesarias del seguro médico público (GKV).

Requisitos de aplicación

La iniciación y supervisión del tratamiento deben ser realizadas por médicos especialistas con experiencia en la terapia de enfermedades renales. De acuerdo con las directrices de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), el titular de la autorización de comercialización proporcionará material de formación para el personal médico y los pacientes, incluida una tarjeta de paciente, que advierta específicamente sobre el mayor riesgo de infección por bacterias encapsuladas bajo el tratamiento con Pegcetacoplan.

La resolución fue firmada por la presidenta del G-BA, la Dra. Optendrenk. Para los pacientes, los médicos y las cajas de seguro médico, la evaluación del beneficio aporta claridad sobre el valor añadido de un medicamento de alto precio para una enfermedad renal rara, aunque la situación de los datos no permita actualmente una clasificación cuantitativa del beneficio.

Fuente: Bundesanzeiger, Nr. 02.09.2026, Bekanntmachung, S. 1–5 (referencia oficial: BAnz AT 02.09.2026 B3).