G-BA bescheinigt Pegcetacoplan Zusatznutzen bei C3-Glomerulopathie

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat in seiner Sitzung am 6. August 2026 beschlossen, die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) zu ändern und für den Wirkstoff Pegcetacoplan (Handelsname Aspaveli) ein neues Anwendungsgebiet in die Anlage XII aufzunehmen. Die Bekanntmachung des Beschlusses wurde am 2. September 2026 im Bundesanzeiger unter der amtlichen Referenz BAnz AT 02.09.2026 B3 veröffentlicht.

Gegenstand ist die Nutzenbewertung von Aspaveli für erwachsene und jugendliche Patienten im Alter von 12 bis 17 Jahren mit C3-Glomerulopathie (C3G) in Kombination mit einem Renin-Angiotensin-System (RAS)-Hemmer, sofern dieser nicht unverträglich oder kontraindiziert ist. Der G-BA attestiert einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.

Rechtsrahmen und Zulassung

Pegcetacoplan ist als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens nach der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 über Arzneimittel für seltene Leiden zugelassen. Gemäß § 35a Absatz 1 Satz 11 erster Halbsatz SGB V gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt. Die Zulassung für das neue Anwendungsgebiet datiert vom 15. Januar 2026.

Die Bewertung stützt sich auf die Dossierbewertung des G-BA vom 15. Mai 2026. Der Beschluss tritt mit Wirkung vom Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA am 6. August 2026 in Kraft. Die tragenden Gründe werden unter www.g-ba.de veröffentlicht.

Studiendaten aus VALIANT

Grundlage der Bewertung ist die randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie VALIANT mit einer verblindeten, placebokontrollierten Studienphase über 26 Wochen. Für die relevante Teilpopulation mit C3G ergaben sich folgende Ergebnisse:

• Mortalität: keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede (1 von 51 vs. 0 von 45 Ereignissen)
• Morbidität: Daten nicht bewertbar
• Gesundheitsbezogene Lebensqualität: keine relevanten Unterschiede
• Nebenwirkungen: keine relevanten Unterschiede

Beim primären Endpunkt, der Veränderung der Proteinurie (log-transformierte FMU-uPCR) bis Woche 26, zeigte sich ein statistisch signifikanter Gruppenunterschied von –1,07 (95 %-KI [–1,37; –0,78], p < 0,0001) zugunsten von Pegcetacoplan. Die Veränderung der eGFR unterschied sich nicht signifikant (5,2; 95 %-KI [–1,0; 11,4], p = 0,10).

Patientenzahl und Therapiekosten

Die Zahl der für die Behandlung infrage kommenden Patientinnen und Patienten mit C3G im Alter von 12 bis 17 Jahren wird auf circa 180 bis 370 geschätzt. Die Jahrestherapiekosten für Pegcetacoplan betragen 362.401,56 Euro pro Patientin beziehungsweise Patient (Stand Lauer-Taxe: 1. Juni 2026); Kosten für zusätzlich notwendige GKV-Leistungen entfallen.

Anforderungen an die Anwendung

Die Einleitung und Überwachung der Behandlung muss durch in der Therapie renaler Erkrankungen erfahrene Fachärztinnen und Fachärzte erfolgen. Gemäß den Vorgaben der European Medicines Agency (EMA) stellt der pharmazeutische Unternehmer Schulungsmaterial für medizinisches Fachpersonal und Patienten inklusive Patientenausweis bereit, das insbesondere auf das unter Pegcetacoplan erhöhte Risiko einer Infektion mit bekapselten Bakterien hinweist.

Der Beschluss wurde von der Vorsitzenden des G-BA, Dr. Optendrenk, gezeichnet. Für Patienten, Ärzte und Krankenkassen schafft die Nutzenbewertung Klarheit über den Zusatznutzen eines hochpreisigen Arzneimittels für eine seltene Nierenerkrankung, auch wenn die Datenlage eine quantitative Einordnung des Nutzens derzeit nicht erlaubt.

Quelle: Bundesanzeiger, Nr. 02.09.2026, Bekanntmachung, S. 1–5 (amtliche Referenz: BAnz AT 02.09.2026 B3).